大众网记者 张腾 济南 报道

　　近日，齐鲁细胞马贺然博士接受了大众网健康在线栏目的专访，就齐鲁细胞今年获批的干细胞新药研发相关问题进行了交流探讨。

　　齐鲁细胞这款新药的研发共历时四年的时间，并于今年3月初收到了国家药监局签发的“药物临床试验批件”。“适应症为失代偿期肝硬化，同时也是山东省首款针对肝硬化方向的干细胞药物，我们计划在5月底之前，入组1期的首例受试者。”马贺然博士介绍到。

　　谈到在该药物研发有哪些难点，马贺然博士表示细胞药物跟传统的化学药物有着很大的区别，“化学药物有明确的化学结构，清晰的作用靶点作用机制，但是细胞药物的复杂程度是化学药物的很多倍，它可以说是目前最复杂的药物，从工艺方面来说，它的供体来源和培养体系中的很多工艺参数，都影响着细胞药物的质量属性。每一个工艺参数的确定，都需要大量的研究数据支持。从质量方面来说，我们把它分为四个大的方向：微生物学安全性、生物学安全性、生物学有效性、和一般细胞生物学属性。再细分又可以分为几十个小的项目，所有这些点都是我们需要质控的地方。”

　　针对肝硬化干细胞疗法的优势

　　在对比传统针对于肝硬化的药物及治疗方式的方面，干细胞药物具有哪些优势。关于传统治疗方式，马贺然博士介绍到：“传统针对肝硬化失代偿期患者的治疗，主要是针对病因的药物、抗肝纤维化药物及补充白蛋白、利尿、血液净化（人工肝）和血管介入等对症治疗。这些治疗虽然可以有效延缓患者疾病的进展，但无法完全逆转所有患者的肝脏功能减退。目前，肝移植仍然是治疗失代偿肝硬化最有效的手段。但由于供体肝脏来源缺乏，只有少数患者能得到移植治疗，远不能满足失代偿期肝硬化治疗的临床需求。

　　而干细胞通过旁分泌的途径，分泌多种细胞因子和外泌体，来改善肝脏的微环境，抑制肝星状细胞的活性，从而实现改善肝功能和修复肝脏结构的治疗作用。”

　　干细胞针对肝硬化的效果及安全性

　　针对干细胞疗法在失代偿期肝硬化方向的效果问题，马贺然博士提到国内外已经有比较多相关的临床研究，大部分的研究表明，干细胞的短期疗效可以改善肝功的指标，比如腹水、白蛋白、胆红素等等，长期疗效可以延长患者生存期。

　　并且，马贺然博士科普到“早在2014年，我国中华医学会就发布了首个干细胞移植治疗失代偿期肝硬化的专家共识。2021年又做了更新，这也说明，干细胞的疗效在业内是得到专家的广泛认可的。”

　　与此同时我们也了解到2022至2023年，我国相继颁布了《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》、《“干细胞研究与器官修复”重点专项2022年度项目申报指南（征求意见稿）》、《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》等多条法规，对干细胞产品的临床试验、质量管理、生产管理、临床应用（如干细胞与器官衰老、新型冠状病毒肺炎、心血管功能重塑）等方面，进行了更加规范的管理，在品质方面的更加严谨、严格的管控也会让选择使用的人更加的安心。

　　在本期采访的最后，马贺然博士介绍到齐鲁细胞马上要开启1期的临床试验，牵头单位是在肝病领域走在全国的前列首都医科大学附属北京友谊医院，目前在储备一些符合入组标准的受试者，如果有符合条件受试者朋友可以报名参加。

　　2023年全球干细胞治疗市场收入为2.86亿美元左右，且具有广阔的发展潜力。预计到2028年，干细胞市场估值将高达6.15亿美元。目前全球范围内获批的干细胞产品主要集中在日本、韩国、美国、欧盟等地。近几年，我国也在大力扶持干细胞技术的发展，目前已将干细胞发展列入“十四五”发展规划。我们期待随着干细胞药物研究规模的不断扩大，再生医疗技术可以让更多的患者获益！