根据美国国家癌症研究所(NCI)的数据显示,2018年美国170万新发癌症病例中,有10590例患者为14岁或以下的儿童。尽管相比成人来说,儿童的癌症治愈率通常更高,但以往很多生物制药公司并不愿意投入儿科肿瘤试验,导致相关疗法的选择较少。
然而,随着监管格局不断演变,行业关于儿科癌症创新疗法的需求越来越强烈。
在这里,普米尔医药专门针对儿童肿瘤试验的监管环境进行了分析,帮助申办方了解相关监管规则的变化,以及这些变化对药品审批流程的积极影响。
以往,美国儿科试验领域的主要法规由《儿童最佳药品法案》(BPCA)和2003年《儿科研究公平法案》(PREA)构成。
PREA的目标是配合BPCA,通过授权监管机构要求申办方进行儿科试验并生产适合儿童的药品,从而扩充儿科药物研发的可用证据。这些法规不仅旨在为儿科安全性、有效性和剂量信息提供支持,同时也提升了药品审批程序的透明度。
两大法规关键注意事项
一、PREA要求,即使该产品的目标适用人群为成人,但除非经FDA同意准予豁免,否则申办方向美国FDA递交的所有在研新药(IND)申请都必须提交儿科研究计划(iPSP)。儿科研究可以延期至批准后推迟,但申办方必须在截止日期前向FDA提交儿科评估报告。
二、BPCA立法鼓励申办方根据FDA的书面要求,自愿对可能用于儿童的药物进行儿科研究。
值得注意的是,PREA曾在2017年以前立法允许对孤儿药进行豁免。过去,申办方会申请常见病儿科亚群孤儿药认定,以便在申请成人适应症审批时免于进行儿科研究。
引入《儿童加速治愈研究与权益法案》
2018年8月18日,作为《2017年FDA重新授权法案》的组成部分,《儿童加速治愈研究与权益法案》(简称RACE for Children Act)正式签署,该法案对PREA进行了修订。
RACE for Children Act的目的是促进儿童癌症新疗法的发展和普及。根据这项立法,关于孤儿药的PREA豁免条例被取缔;如果在研药物或生物产品用于治疗成人癌症,且针对的分子靶点与儿童癌症的生长或进展密切相关,应进行儿科研究。
RACE for Children Act现已生效,所有针对成人和儿童群体的新型肿瘤药物(孤儿药或非孤儿药)的申办方都应将iPSP纳入其提交给FDA的文件中。
此外,长期以来欧盟一直要求申办方在完成人体药代动力学(PK)研究之前提交并讨论其儿科研究计划(PIPs)。
根据这项新立法,瞄准美国和欧盟市场的申办方应寻求具有专业监管知识的合作伙伴,以调整整体战略,从而简化临床开发流程,提升研发效率及申报成功的可能性。
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责任编辑：黄勇
