影片《奇迹男孩》讲述了一个让人心疼的小男孩奥吉，从一出生就患了颅面综合症，从小就跟着妈妈在家里自学，直到10岁那年才第一次在真正意义上踏出家门走向学校。为了改善容貌，他先后进行了27次手术，然而他的容貌依然丑陋，让人心生恐惧。

　　颅面综合症以头面畸形、先天性白内障、毛发稀少为表现特征。是一种先天性罕见疾病，目前没有好的治疗措施。患上这种疾病的病人不仅要遭受着身体上的折磨、生活的不便，还要忍受周围人异样的眼光，内心的羞辱感一天天折磨着他们... ...像电影中的“奇迹男孩“用强大的内心战胜病痛和歧视，重返正常生活的人是个例，更多患者的生活则会不同程度上受到影响。同样会导致容颜严重受损的罕见病有很多，大多数都是“无解”的，而”粘多糖贮积症“则是其中少数”有解”的罕见病。

　　脐带血，治疗粘多糖贮积症的最优解

　　粘多糖贮积症（英文名MPS），是一种常染色体隐形遗传病，脊柱弯曲、身材矮小、骨骼发育畸形、面部畸形、脏器肿大、智商低下等症状会伴随在患者有限的生命里。粘多糖患儿常被有爱的称为“粘宝宝”，由于基因突变导致的酶活性丧失，进一步引起代谢物质在溶酶体内沉积，患者往往在青少年时期就会失去生命。

　　目前最广泛运用治疗粘多糖贮积症治疗的办法是于体外人工生产这种酶，静脉注射回患者体内，降解粘多糖。但这个方法有两个问题：第一、治标不治本，患者必须每周接受静脉注射，而且由于血脑屏障的存在，静脉注射的酶无法进入神经组织，因此智商低下的问题无法解决。第二，价格昂贵,所以，这种办法并不是很有效，而另一种“治本”的方法则是造血干细胞移植，其原理就是移植造血正常的干细胞，由移植的干细胞生产正常的酶，而从原始度、繁殖能力、配型难易、免疫原性、干细胞比率等几个维度考量，造血干细胞来源之一——“脐带血”无疑是治疗粘多糖贮积症的最优解。

　　真实案例印证脐带血效果：

　　妹妹脐带血帮助患罕见代谢疾病姐姐恢复健康

　　彤彤（化名）从三岁开始，她的脊柱发生了弯曲，无法完全直立，发育速度也较其他小孩缓慢。最终，彤彤在北京协和医院确诊为黏多醣症六型。从2017年初开始，彤彤的角膜开始浑浊，视力也受到了影响。根据她的病情，医生建议尽快进行脐带血造血干细胞移植。幸好，在2016年时，为了彤彤的病情，她的父母在彤彤的妹妹出生时为其储存了脐带血，很幸运的是，彤彤与妹妹的配型为全相合。2017年10月11日，彤彤在上海儿童医学中心接受了妹妹的脐带血造血干细胞移植，整个输注过程无不良反应。

　　“脐”心协力，粘多糖患儿因脐带血重获新生！

　　1岁的泽泽是个“粘宝宝”。自出生后，泽泽的身体就出现异常变化，脊柱发生弯曲，送到上海儿童医学中心检查后，泽泽被确诊为粘多糖贮积症。目前，我国还没有粘多糖的对症之药。虽然国外有相应的特效药，但年费用超百万元，普通家庭根本无力承担。泽泽的主治医生认为，目前，造血干细胞移植可为泽泽带来医治希望。泽泽的父母曾经寄希望于通过骨髓移植来救治孩子，但是与泽泽配型相合的骨髓供者却突然悔捐了。正在泽泽的治疗陷入困境之时，上海儿童医学中心的大夫们想到了脐带血移植并成功地在脐血库找到了配型合适的脐带血。2018年1月17日，泽泽的移植手术顺利进行。望着移植仓内的孩子，泽泽父母的脸上露出了久违的笑容。

　　救命脐带血！粘多糖重症宝宝喜重生

　　小蔡在7个月大时，被诊断为粘多糖贮积症，透过申请配对，幸运的找到配型相合的脐带血，进行移植手术后，没有出现排斥现象，迅速复原，如今刚刚过完2岁生日。台大小儿部血液肿瘤科主治医师周献堂表示，一般脐带血配对6个位点中，只要4到5个位点吻合，就符合临床移植标准，但这次不只是6个位点全部吻合，更难得的是找到了10个位点都吻合的脐带血，所以移植后恢复的非常好。

　　奇迹男孩是不幸的，但能拥有脐带血治疗希望的罕见病患者是万幸的。据不完全统计，我国罕见病人数约1680万。而脐带血中含有大量的干细胞，除了能治疗罕见病，世界范围内，目前脐血还能用于治疗再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、神经母细胞瘤、白血病、原发性免疫缺陷病、慢性肉芽肿、脑瘫、自闭症、糖尿病等多种疾病。作为造血干细胞的重要来源之一，脐带血具有采集安全无痛、配型成功率高、无污染、免疫原性弱、移植排异反应小、再生和修复能力强的特点，其作用是毋庸置疑的。我们应该用发展的眼光去思考，看到脐带血未来发展的无限可能，让现代医学技术真正造福于人类，让奇迹男孩们都能创造生命的奇迹。